#RareDiseases – planul de acțiune al UE trebuie să intensifice cooperarea între Europa și statele membre

O conferință la nivel înalt organizată la Varșovia sub auspiciile Președinției poloneze a Consiliului Uniunii Europene a subliniat importanța adoptării, la nivelul întregii Europe, a unui cadru politic cuprinzător privind bolile rare.

Uniunea Europeană are nevoie de un plan de acțiune european privind bolile rare care să completeze legislația existentă, să promoveze investițiile și să consolideze cooperarea la nivelul UE și la nivel național.

O serie de experți și de responsabili de elaborarea politicilor s-au reunit la Varșovia, la 10 aprilie 2025, în cadrul conferinței „Către un plan de acțiune al UE privind bolile rare”, pentru a discuta despre direcția viitoare a politicii privind bolile rare în Europa. Manifestarea, organizată de Comitetul Economic și Social European (CESE), de Ministerul Sănătății din Polonia și de Universitatea de Medicină din Varșovia, a subliniat necesitatea urgentă a unui cadru politic european cuprinzător, menit să îmbunătățească viața pacienților cu boli rare și să stabilească obiective clare și măsurabile.

În acest scop, este esențial să se continue promovarea angajamentului politic al UE în acest domeniu și să se ofere o platformă prin care părțile interesate să poată colabora, să poată face schimb de cunoștințe și să poată avansa în direcția unui răspuns european unificat la bolile rare.

Pacienții au nevoie urgent de răspunsuri

Comisia Europeană și statele membre ale UE ar trebui să acorde prioritate creării și punerii în aplicare a unui plan de acțiune la nivelul UE care să abordeze nevoile diverse ale pacienților și ale furnizorilor de asistență medicală. Această inițiativă ar consolida în mod semnificativ răspunsul UE la bolile rare, ar elimina lacunele în materie de îngrijire și ar îmbunătăți rezultatele pentru persoanele afectate.

Bolile rare afectează peste 36 de milioane de persoane din întreaga Europă, însă accesul în timp util la diagnosticare, tratament și îngrijire coordonată rămâne inegal de la un stat membru la altul. Planurile naționale privind bolile rare joacă un rol esențial în abordarea acestor provocări, dar o cooperare mai strânsă la nivel european este esențială pentru a face posibile progrese durabile.

Asigurarea accesului în timp util la îngrijire pentru pacienții care suferă de boli rare necesită sisteme de sănătate bine organizate, care să integreze expertiză și resurse specializate. Colaborarea eficace dintre rețelele europene de referință (RER) și sistemele naționale de sănătate este esențială pentru îmbunătățirea căilor de acces ale pacienților și a mecanismelor de îndrumare.

Accesul la tratamente eficace rămâne problematic din cauza obstacolelor de reglementare, economice și legate de cercetare care întârzie inovarea și disponibilitatea.

Războiul din Ucraina a creat bariere semnificative în calea tratamentului și îngrijirii cetățenilor ucraineni care suferă de boli rare. Polonia și UE au dat dovadă de solidaritate și de sprijin reciproc în abordarea acestor provocări.

Un alt aspect important este diagnosticarea timpurie și precisă, deoarece identificarea în timp util a afecțiunilor permite o mai bună gestionare, tratamente specifice și rezultate mai bune pe termen lung. Progresele înregistrate în ceea ce privește genomica, programele de screening și inițiativele de schimb de date, cum ar fi spațiul european al datelor privind sănătatea (EHDS), oferă noi oportunități de a reduce întârzierile în diagnosticare și de a îmbunătăți rezultatele pacienților.

Vorbitori de marcă evocă perspectivele de viitor

Manifestarea, la care au participat experți de renume, a fost organizată în siajul Avizului CESE pe tema „Să nu lăsăm pe nimeni în urmă: angajamentul european privind combaterea bolilor rare” și al conferințelor organizate anterior de CESE pe această temă, la Budapesta și, respectiv, Bruxelles, în 2024, și la Bilbao, în 2023.

„În ultimii ani, CESE a fost un susținător ferm al unui plan de acțiune european privind bolile rare care să răspundă nevoilor diverse ale pacienților și ale furnizorilor de servicii medicale. Trebuie să asigurăm egalitatea de șanse pentru pacienții care suferă de boli rare, în toate statele membre, și să stabilim măsuri suplimentare pentru a sprijini autoritățile din domeniul sănătății de la nivel național, regional și local, precum și organizațiile societății civile, în eforturile lor de a le oferi acestor pacienți îngrijiri de înaltă calitate și la prețuri accesibile.”

Baiba Miltoviča, președinta Secțiunii pentru transporturi, energie, infrastructură și societatea informațională din cadrul CESE

„În urma conferințelor CESE organizate împreună cu președințiile Consiliului UE la Bilbao, Bruxelles și Budapesta, care s-au bucurat de succes, sunt recunoscătoare Președinției poloneze și viitoarei Președinții daneze pentru progresele în direcția unui plan de acțiune european privind bolile rare și sper că Președinția cipriotă va acționa în același sens. Trebuie să le oferim un sprijin optim pacienților cu boli rare, asigurându-le accesul la diagnosticare timpurie, prevenire și tratament la prețuri accesibile, indiferent de locul în care se află în UE.”

Ágnes Cser, membră a CESE, raportoarea Avizului CESE pe tema „Să nu lăsăm pe nimeni în urmă: angajamentul european privind combaterea bolilor rare”

„Pacienții cu boli rare au nevoie de un diagnostic rapid și de o terapie eficace. Reducerea intervalului de timp dintre prima manifestare a simptomelor și diagnosticare, prin îmbunătățirea accesului la diagnosticarea genetică și sprijinirea cercetării în domeniul noilor tratamente, reprezintă o prioritate. Aprofundarea cooperării în acest domeniu permite garantarea unui ajutor eficace pentru persoanele care suferă de boli rare. O strategie comună a statelor membre va permite un acces mai bun la metode de diagnosticare și terapii, în întreaga Europă.”

Izabela Leszczyna, ministra sănătății, Polonia

„Un element important al unui sistem eficient de îngrijire a pacienților este identificarea și înființarea de centre de expertiză în domeniul bolilor rare pentru a asigura cea mai bună îngrijire posibilă pentru pacienții cu boli rare și cooperarea strânsă cu rețelele europene de referință. Pentru o mai bună monitorizare a proceselor, dezvoltăm în prezent instrumente informatice – Registrul polonez al bolilor rare și cardul electronic al pacienților cu o boală rară – care constituie noi resurse de informații și date pentru a îmbunătăți îngrijirea și a spori siguranța pacienților.”

Urszula Demkow, subsecretară de stat, Ministerul Sănătății, Polonia

„Bolile rare afectează milioane de persoane din UE și doar 6 % dintre ele au opțiuni de tratament, și nu în toate țările UE. Trebuie să punem capăt „loteriei geografice a sănătății” – altfel spus, accesului inegal la specialiști experimentați. Pandemia a generat sprijin public la nivel local pentru o mai mare implicare a Europei în domeniul sănătății și nu putem rămâne indiferenți la aceste așteptări ale publicului. În cazul bolilor rare, Europa poate fi răspunsul cel mai adecvat.”

Adam Jarubas, președintele Comisiei pentru sănătate publică a Parlamentului European